Resumen
Antecedentes
Para los pacientes con enfermedades pulmonares intersticiales (EPI) que presentan un fenotipo de fibrosis pulmonar progresiva (FPP), el conocimiento actual de las características de la enfermedad en el momento del diagnóstico, el recorrido del paciente y el tratamiento es limitado. Este estudio tuvo como objetivo describir la demografía y las experiencias clínicas de los pacientes que presentan FPP en un entorno europeo del mundo real.
Métodos
Los datos se analizaron del Adelphi Real World PPF-ILD Disease Specific Programme™, una encuesta transversal de neumólogos y reumatólogos en cinco países europeos (Francia, Alemania, Italia, España, Reino Unido) y especialistas en medicina interna (Francia) desde abril. hasta octubre de 2022. Los médicos proporcionaron datos de hasta 12 pacientes consecutivos con EPI confirmada por un médico con un fenotipo progresivo distinto de la fibrosis pulmonar idiopática. Los análisis fueron descriptivos.
Resultados
En total, 265 médicos informaron sobre 1.335 pacientes. La edad media (desviación estándar) en la fecha de la encuesta fue 60,4 (11,6) años, el 91,2% eran blancos, el 58,1% mujeres y el 44,0% no fumadores. La mayoría de los pacientes (63,3%) consultaron primero a un médico de atención primaria. Hubo un retraso medio de 7,8 (22,7) meses entre el primer síntoma de EPI y la visita al profesional sanitario, y otros 7,7 (12,8) meses hasta el diagnóstico de EPI. En la fecha de la encuesta, el 47,7 % de los pacientes tenía EPI moderada informada por el médico, el 42,3 % tenía EPI leve y el 10,0 % tenía EPI grave. La progresión de la enfermedad se informó en los 12 meses anteriores a la encuesta en el 19,5% de los pacientes; de estos, la progresión se basó en el empeoramiento de los síntomas en el 27,3% y la disminución de la función pulmonar en el 25,8%. Para los pacientes que experimentaron síntomas antes del diagnóstico de EPI (72,8%), los síntomas más comunes fueron disnea de esfuerzo (80,5%) y tos (57,8%). En general, el 17,4% de los pacientes fueron diagnosticados erróneamente antes del diagnóstico de EPI, y se sospechó enfermedad pulmonar obstructiva crónica en el 39,2% de ellos. Las comorbilidades más frecuentes fueron ansiedad (16,9%) y reflujo gastroesofágico (15,5%). Aunque el 77,8% de los pacientes recibían tratamiento para la EPI en la fecha de la encuesta, al 15,6% de los pacientes nunca se les había prescrito tratamiento para la EPI.
Conclusiones
Este estudio del mundo real amplía nuestra comprensión de los pacientes, los retrasos en el diagnóstico y las lagunas en el tratamiento que experimentan los pacientes diagnosticados con FPP en Europa. Hubo un retraso medio de 15,5 meses entre los primeros síntomas de EPI y el diagnóstico de EPI. Dada la naturaleza progresiva de la FPP, el retraso en el diagnóstico puede conducir a malos resultados, incluida una supervivencia más corta.
Registro de prueba
N / A.
Fondo
Las enfermedades pulmonares intersticiales (EPI) son un grupo grande y heterogéneo de trastornos pulmonares parenquimatosos, algunos de los cuales tienen un fenotipo fibrosante progresivo.1, 2). La fibrosis pulmonar idiopática (FPI), la EPI fibrosante progresiva arquetípica y la neumonía intersticial idiopática más común, se caracteriza por fibrosis crónica progresiva, empeoramiento de la función pulmonar y disnea.1, 3), y tiene una esperanza de vida de aproximadamente 3 a 5 años después del diagnóstico si no se trata (4,5,6). Aproximadamente un tercio de los pacientes con EPI fibrosantes distintas de la FPI pueden experimentar progresión de la enfermedad, definida como fibrosis pulmonar progresiva (FPP) (1, 7, 8).
Actualmente existen dos terapias autorizadas para la FPI, pirfenidona y nintedanib, que han demostrado ralentizar el ritmo de deterioro de la función pulmonar.9,10,11,12,13). Nintedanib también ha sido aprobado para el tratamiento de EPI fibrosantes progresivas distintas de la FPI (es decir, PPF) y EPI asociada con esclerosis sistémica (ES-EPI) (10, 11). Sin embargo, la tasa de acceso de los pacientes al tratamiento es mixta. En el registro INSIGHTS-ILD de pacientes en Alemania con FPP (excluida FPI), el 45,8% recibía nintedanib y el 2,1% recibía pirfenidona (14), mientras que en el registro estadounidense ILD-PRO de pacientes con FPP (también excluyendo FPI), el 19,8% recibía nintedanib y el 3,6% recibía pirfenidona (15).
La FPI se caracteriza por un empeoramiento de los síntomas respiratorios, una disminución de la función pulmonar, una progresión radiográfica y una mortalidad temprana a pesar del tratamiento adecuado, y puede tener un curso clínico similar a la FPI.3, 16, 17). Independientemente de la condición subyacente, la FPP ocurre a través de mecanismos similares de reparación celular desregulada autosostenida, proliferación de fibroblastos y disfunción alveolar.3, 17). Sin embargo, los pacientes con ciertos tipos de EPI fibrosantes son más propensos a la progresión que otros: se ha estimado que la FPP puede desarrollarse en el 53% de los pacientes con EPI inclasificable (uILD), en el 40% de los pacientes con EPI-ES, en el 32% de los pacientes con EPI asociada a artritis reumatoide (AR-EPI), y en el 21% de los pacientes con neumonitis por hipersensibilidad fibrótica (7).
Además, el curso de la enfermedad de EPI puede ser heterogéneo, con diferentes tasas y patrones de progresión.18). Se ha demostrado que la FPP está asociada con una utilización de recursos sanitarios significativamente mayor (HCRU) en comparación con las EPI fibrosantes no progresivas (19, 20). Varios estudios han demostrado que los pacientes con FPP requirieron más visitas de seguimiento, hospitalizaciones, días de hospitalización y pruebas de laboratorio/imagen que los pacientes con EPI no progresiva o de progresión lenta (19). Los costos indirectos como la pérdida de productividad laboral, la pérdida de empleo o la jubilación anticipada también fueron mayores para los pacientes con FPP que para aquellos con el fenotipo no progresivo (19, 20).
Existe un buen conocimiento de la epidemiología y la carga de la FPI, así como de su frecuente asociación con otras enfermedades y comorbilidades. La presencia de estas comorbilidades puede causar un retraso en el diagnóstico e interferir con el curso de la enfermedad, impactando así el pronóstico del paciente.21, 22). Sin embargo, se sabe poco sobre la carga de la FPP, el recorrido del paciente hasta el diagnóstico, la prevalencia de comorbilidades asociadas y su impacto en la calidad de vida de los pacientes.23). Asimismo, existe una falta de comprensión sobre cuál es el mejor enfoque para diagnosticar, controlar y tratar la FPP. Por lo tanto, este estudio tuvo como objetivo investigar la carga, el diagnóstico, los patrones de derivación y las prácticas de manejo actuales de la FPP en un entorno europeo del mundo real.
Nota sobre terminología: este estudio se diseñó y los datos se recopilaron antes de la publicación de las directrices actualizadas de 2022 para FPI y FPP por parte de la Sociedad Torácica Estadounidense (ATS), la Sociedad Respiratoria Europea (ERS), la Sociedad Respiratoria Japonesa (JRS), y la Asociación Torácica Latinoamericana (ALAT), que proporcionó una definición de FPP (1). No se utilizó una definición específica de progresión, pero se requería que la enfermedad tuviera un fenotipo progresivo en opinión del médico tratante. Sin embargo, para mayor claridad, el término PPF se utiliza en todo este manuscrito.
Métodos
Diseño del estudio
Los datos se obtuvieron del Programa específico de enfermedades (DSP)TM de Adelphi Real World PPF-ILD, una encuesta transversal de médicos (neumólogos, reumatólogos o especialistas en medicina interna (solo Francia)) en Europa (Francia, Alemania, Italia, España, el Reino Unido (Reino Unido)) que tuvo acceso a los datos del historial médico (24, 25). Los detalles completos de la metodología DSP se han publicado anteriormente (24, 26).
Los médicos capturaron datos sobre la demografía de los pacientes, las características clínicas, la carga y el impacto de los síntomas, el manejo de los pacientes, la utilización del tratamiento y la toma de decisiones en la atención de rutina. Toda la información se registró en un único momento durante el período de abril a octubre de 2022 utilizando el historial médico disponible o un período de recuperación específico para los médicos (Fig. 1); no se recopiló información de seguimiento.
Figura 1Esquema de recopilación de información en el estudio PPF-ILD DSP. DSP, Programa de Enfermedades Específicas; EPI, enfermedad pulmonar intersticial; FPP, fibrosis pulmonar progresiva
Imagen a tamaño completoRecopilación de datos
Los médicos participantes completaron encuestas que proporcionaron información general sobre el manejo, las derivaciones, el uso y el conocimiento de los antifibróticos y las actitudes hacia la FPP. Se instruyó a los médicos a completar formularios de registro de pacientes (PRF) para hasta 12 pacientes consultados consecutivamente con un diagnóstico de EPI confirmado por un médico con un fenotipo progresivo. Cada registro incluía detalles sobre la demografía del paciente, las características clínicas (incluida la gravedad de la enfermedad percibida por el médico o según los criterios de Goh (27) solo para SSc-ILD, en diferentes etapas del recorrido del paciente), carga de síntomas e historial de tratamiento. El médico completó los PRF prospectivos para los pacientes calificados cuando consultaron al médico (muestra principal de DSP). Se recopilaron PRF retrospectivos para aumentar el tamaño de la muestra principal de DSP y fueron completados por médicos adicionales (es decir, aquellos que no habían completado encuestas como parte de la muestra principal de DSP) para sus últimos 4 a 6 pacientes calificados. La gravedad de la enfermedad (leve, moderada, grave) y la progresión (mejora, estable, progresiva) informadas por el médico se basaron en la opinión del médico y no estaban predefinidas. Los términos ‘(fibrosante progresiva) PF-ILD’ y ‘(enfermedad del tejido conectivo) CTD-ILD’ se utilizaron en las encuestas a médicos y en los PRF.
Población de estudio
Los pacientes eran elegibles para su inclusión si tenían más de 18 años, tenían un diagnóstico de EPI confirmado por un médico y presentaban un fenotipo progresivo (FPP), según lo determinado por el médico informante. No se preespecificó ninguna definición clínica de fenotipo progresivo ya que el estudio se realizó antes de la publicación de las pautas actuales ATS/ERS/JRS/ALAT (1); por lo tanto, los diagnósticos incluyeron los siguientes: neumonía intersticial no específica idiopática (iNSIP), neumonitis por hipersensibilidad fibrótica, uILD, SSc-ILD, AR-ILD, polimiositis/dermatomiositis-ILD y EPI asociada a Sjögren. Se excluyeron los pacientes con FPI.
Los médicos objetivo se identificaron en los respectivos países europeos a partir de listas públicas de profesionales sanitarios (PS). Los médicos eran neumólogos, reumatólogos o especialistas en medicina interna. Para ser incluidos en el estudio, los neumólogos debían ver al menos cuatro tipos diferentes de EPI calificadas en un mes típico, los especialistas en medicina interna debían ver en…
