Trasplante de pulmón para fibrosis quística en etapa terminal antes y después de la disponibilidad de elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, Alemania, 2012-2021

Extracto

La fibrosis quística (FQ) es un trastorno multisistémico autosómico recesivo incurable que se asocia con múltiples complicaciones, en particular enfermedad pulmonar progresiva, infecciones pulmonares crónicas, insuficiencia respiratoria y esperanza de vida reducida [1, 2]. En este sentido, el trasplante de pulmón es una opción de tratamiento establecida para la enfermedad pulmonar de FQ en etapa terminal, con el objetivo de mejorar tanto la calidad de vida como la supervivencia. [3].

Resumen

Este estudio observó una disminución pronunciada de los trasplantes de pulmón relacionados con la FQ de hasta −83 % en 2021 en comparación con el número medio en el período comprendido entre 2012 y 2019, tras la amplia accesibilidad de elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor en Alemania en agosto de 2020 https://bit.ly/3Pl7N9Y

Agradecimientos

Los autores agradecen a Axel Jens y al equipo de la Fundación Internacional Eurotransplant, Leiden, Países Bajos, por su apoyo y el suministro de datos. Dedican este informe a nuestro muy respetado colega Burkhard Tümmler, quien dedicó su impresionante carrera científica a la lucha contra la FQ. Los autores no recibieron financiación para la presente investigación.

notas al pie

  • Conflicto de intereses: FC Ringshausen informa subvenciones del Centro Alemán para la Investigación Pulmonar (DZL), el Centro Alemán para la Investigación de Infecciones (DZIF), la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI; EU/EFPIA), el Consorcio iABC (que incluye a Alaxia, Basilea, Novartis y Polyphor), Instituto Mukoviszidose, Novartis, Insmed Alemania, Grifols, Bayer Healthcare e InfectoPharm (pagados a su institución), tarifas por participación en ensayos clínicos de Abbvie, AstraZeneca, Boehringer Ingelheim, Celtaxsys, Corbus, Insmed, Novartis, Parion, Universidad de Dundee, Vertex y Zambon (pagados a su institución), honorarios de consultoría personal de Parion Sciences, Grifols, Zambon, Insmed y Helmholtz Center for Infection Research, honorarios personales por conferencias de !DE Werbeagentur GmbH, Interkongress GmbH, AstraZeneca, Insmed, Grifols y University Hospital Frankfurt, pago por testimonio pericial del Tribunal Social de Colonia, apoyo financiero para asistir a reuniones del Síndrome de Kartagener alemán, Primaria C el Grupo Asesor de Pacientes con Discinesia iliar y el Grupo Asesor Alemán de Pacientes con Fibrosis Quística (Mukoviszidose eV), y pagos personales por participación en un consejo asesor de Insmed, Grifols y Shionogi; y es coordinador honorario (no remunerado) de la red central de bronquiectasias ERN-LUNG, copresidente del registro alemán de bronquiectasias PROGNOSIS, miembro del comité directivo del registro europeo de bronquiectasias EMBARC, miembro del comité directivo del registro europeo de MNT EMBARC- NTM, co-presidente del Consejo Asesor Médico del Grupo Asesor de Pacientes con Síndrome de Kartagener Alemán y Discinesia Ciliar Primaria, ponente del grupo de Infecciones Respiratorias y TB de la Sociedad Respiratoria Alemana (DGP), ponente del grupo de Fibrosis Quística de la Sociedad Respiratoria Alemana (DGP), investigador principal del Centro Alemán de Investigación Pulmonar (DZL), miembro del Comité de Revisión de Protocolos de la Red de Ensayos Clínicos PCD y miembro de la Asociación de Médicos del Grupo Asesor de Pacientes con Fibrosis Quística Alemana (Mukoviszidose eV). R. Sauer-Heilborn no tiene nada que declarar. T. Büttner informa subvenciones del Mukoviszidose Institute pagadas a su institución y compromiso honorario (no remunerado) como miembro del comité de revisión de protocolos de ECFS-CTN, así como miembro de la junta del grupo de trabajo de fisioterapia dentro del Grupo Asesor de Pacientes con Fibrosis Quística de Alemania ( mucoviszidosa eV). SOY. Dittrich informa subvenciones del Centro Alemán para la Investigación Pulmonar (DZL), la Fundación Alemana de Investigación (DFG), la Red Europea de Ensayos Clínicos de Fibrosis Quística (ECFS-CTN), la Fundación Christiane-Herzog para la Fibrosis Quística, el Paciente Alemán de Fibrosis Quística Grupo Asesor (Mukoviszidose eV) y Vertex (pagado a su institución), tarifas por participación en ensayos clínicos de Vertex (pagadas a su institución), tarifas de consultoría personal de Vertex, red de ensayos Connect-for-children (c4c) y el Centro Helmholtz para Investigación de infecciones, honorarios por conferencias de Vertex, pagos personales por participación en un consejo asesor de Vertex; y es miembro honorario (no remunerado) del comité de revisión de protocolos de ECFS-CTN, miembro de la junta del Grupo Asesor de Pacientes con Fibrosis Quística de Alemania (Mukoviszidose eV) y experto respiratorio principal de la red de ensayos c4c. N. Schwerk informa honorarios por conferencias personales de Abbvie, Allergopharma, InfectoPharm, Novartis y Sanofi, y pagos personales por participación en un consejo asesor de Boehringer Ingelheim y Novartis; y es miembro honorario (no remunerado) de la junta de Kinderlungenregister, Deutsche Gesellschaft für Pädiatrische Pneumologie y Norddeutsche Arbeitsgemeinschaft für pädiatrische Pneumologie und Allergologie. F. Ius informa honorarios por conferencias y consultoría personal, así como apoyo para asistir a reuniones de Biotest AG. L. Nährlich informa subvenciones o contratos del Centro Alemán de Investigación Pulmonar (DZL), honorarios de Vertex Pharmaceuticals y Boehringer Ingelheim por participar en ensayos clínicos, participación en un comité directivo de ensayos para CF STORM; y es director médico del Registro Alemán de Fibrosis Quística, director de estudios de farmacovigilancia del ECFSPR y receptor de escritos médicos de Articulate Science. T. Welte informa becas de investigación del Centro Alemán para la Investigación Pulmonar (DZL) y honorarios por participación en ensayos clínicos de Vertex, ambos pagados a su institución. M. Greer informa honorarios de orador personal de Therakos UK y es presidente honorario (no remunerado) del comité de monitoreo de datos del ensayo E-CLAD UK para fotoforesis extracorpórea en el tratamiento de la disfunción crónica del aloinjerto después del trasplante de pulmón (NIHR, Reino Unido).

  • Recibió 11 de julio de 2022.
  • Aceptado 1 de diciembre de 2022.

Traducido automáticamente
Publicación Original

¿Quieres recibir semanalmente y gratuitamente todos los contenidos de Fisio One?

Artículos relacionados